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Biogen a jusqu’en 2030 pour prouver que son nouveau médicament controversé contre la maladie d’Alzheimer fonctionne

Aduhelm est un médicament de 56 000 € par an qui est censé ralentir la maladie destructrice du cerveau.

Biogen a jusqu'en 2030 pour prouver que son nouveau médicament controversé contre la maladie d'Alzheimer fonctionne

Cette image fournie par Biogen le lundi 7 juin 2021 montre un flacon et un emballage pour le médicament Aduhelm. Le fabricant de médicaments Biogen a jusqu’en 2030 pour terminer une étude confirmant si le nouveau médicament ralentit vraiment la maladie destructrice du cerveau. Crédit image : Biogen via AP

Lorsqu’un médicament controversé contre la maladie d’Alzheimer a obtenu l’approbation des États-Unis, la surprise suscitée par la décision s’est rapidement transformée en un choc quant au temps qu’il faudrait pour savoir s’il fonctionne vraiment – ​​neuf ans.

Le fabricant de médicaments Biogen a jusqu’en 2030 pour terminer une étude confirmant si son nouveau médicament Aduhelm ralentit vraiment la maladie destructrice du cerveau. C’est aux termes de l’approbation conditionnelle du médicament par la Food and Drug Administration, une décision qui a été saluée par les patients comme étant en retard et condamnée par les propres experts externes de l’agence.

Mais les deux camps sont d’accord : 2030 est bien trop long pour attendre des réponses sur le médicament à 56 000 € par an.

« Nous pensons que neuf ans est inacceptable et nous nous attendons à ce que cela se produise dans un délai beaucoup plus court », a déclaré Maria Carrillo de l’Alzheimer’s Association, un groupe de défense des droits qui a demandé l’approbation mais souhaite maintenant que la FDA fixe un délai plus court.

D’autres experts avertissent que le calendrier 2030 pourrait glisser si les patients rechignent à s’inscrire à une nouvelle étude pour un médicament déjà disponible. Et l’accent mis sur Aduhelm – le premier nouveau médicament contre la maladie d’Alzheimer en 18 ans – pourrait éloigner les volontaires des tests d’autres traitements prometteurs.

« Si quelqu’un peut consulter son médecin et obtenir le médicament approuvé par la FDA, pourquoi irait-il dans un essai où il risquerait d’obtenir un placebo ? » a déclaré Donna Wilcock, chercheuse sur la maladie d’Alzheimer à l’Université du Kentucky.

Pour établir l’innocuité et l’efficacité d’un nouveau médicament, les chercheurs comparent les résultats des personnes qui reçoivent le traitement à un groupe similaire de personnes qui ne le font pas. Cela signifie généralement que la moitié des volontaires sont assignés au hasard pour obtenir un faux traitement au lieu du vrai.

Biogen a déjà mené deux grandes études sur son médicament, qui nécessitent des IV mensuelles. Les études ont duré environ quatre ans et ont suivi les participants pendant environ un an et demi. Les deux ont été arrêtés tôt quand il semblait que le médicament ne fonctionnait pas, et les résultats étaient tellement embourbés par des défauts et des incohérences que la FDA les a jugés trop faibles pour soutenir l’approbation sur la base du ralentissement de la maladie.

Au lieu de cela, l’agence a adopté une autre approche et a accordé une approbation conditionnelle au médicament sur la base d’un signe prometteur : son succès à se débarrasser d’une accumulation de plaque collante dans le cerveau qui jouerait un rôle dans la maladie d’Alzheimer.

Dans le cadre de son soi-disant programme d’approbation accélérée, la FDA demande à Biogen de mener une nouvelle étude pour déterminer avec certitude si l’effet d’Aduhelm sur la plaque ralentit vraiment le déclin mental des patients. D’autres médicaments contre la maladie d’Alzheimer sur le marché n’atténuent que temporairement les symptômes.

La FDA n’a pas détaillé comment l’objectif de 2030 a été atteint, ni pourquoi un délai aussi lointain a été accordé pour un médicament qui pourrait être administré à des millions de patients dans les années à venir, ajoutant des milliards à la facture des soins de santé du pays.

« Les essais sur la maladie d’Alzheimer prennent du temps », a déclaré la FDA dans un communiqué répondant aux questions sur l’étude. L’agence a ajouté qu’il pourrait être possible de répondre à des questions clés sur Aduhelm avant la fin de l’étude et que Biogen devrait soumettre les résultats « dès que possible ».

Mais les critiques de l’agence soulignent que neuf ans sont parmi les périodes de suivi les plus longues que l’agence accorde aux fabricants de médicaments. Les médicaments approuvés dans des circonstances similaires ont généralement six ans. Et, si quoi que ce soit, ces études ont tendance à prendre du retard, à ne pas se terminer tôt. Si les études de suivi n’ont pas de résultats positifs, la FDA peut retirer l’approbation, bien qu’elle le fasse rarement.

« Ce n’est pas parce que cela dit neuf ans que les preuves seront disponibles dans neuf ans », a déclaré Joshua Wallach, chercheur en médecine à la Yale’s School of Public Health. « Il y a toutes ces discussions qui peuvent avoir lieu avec la FDA et qui peuvent retarder l’achèvement. »

Biogen ne devrait pas soumettre sa proposition initiale d’étude à la FDA avant octobre. La société basée au Massachusetts a déclaré dans un communiqué que les grands essais sur la maladie d’Alzheimer duraient souvent six ou sept ans et que les études mandatées par la FDA pouvaient prendre encore plus de temps.

« Nous travaillons de toute urgence et mettons des ressources et des plans en place », pour terminer l’essai plus tôt que prévu, a déclaré la société.

Pendant ce temps, des spécialistes de la maladie d’Alzheimer comme le Dr Samuel Gandy voient des patients dans d’autres études sur les médicaments poser des questions sur l’abandon afin qu’ils puissent obtenir Aduhelm.

« Ils ont tous dit: » Vous savez, je ne supporte pas l’idée d’être sous placebo «  », a déclaré Gandy, qui a entendu plus de 20 familles intéressées par le médicament à l’hôpital Mount Sinai de New York.

Après avoir expliqué les avantages inconnus du médicament et ses effets secondaires potentiels, notamment un gonflement et des saignements du cerveau, plusieurs ont décidé de ne pas le faire. Mais d’autres patients restent intéressés.

Les études post-approbation sont devenues une exigence de plus en plus courante de la FDA depuis les années 1990, alors que les régulateurs ont accéléré leurs examens des médicaments contre le VIH, le cancer et d’autres maladies mortelles. Mais le bilan mitigé de l’agence en matière de suivi de ces exigences et de pénalisation des entreprises qui ne les respectent pas a été relaté dans des études gouvernementales et universitaires.

Le cas d’un médicament largement débattu pour la dystrophie musculaire illustre à quel point le système peut mal tourner.

En 2016, la FDA a approuvé le médicament unique en son genre de Sarepta Therapeutics sur la base de résultats préliminaires selon lesquels il pourrait aider à traiter la maladie dégénérative en stimulant une protéine de renforcement musculaire.

Comme pour Aduhelm, l’approbation a été contestée par les conseillers externes de la FDA qui ont déclaré qu’il y avait peu de preuves que le médicament a réellement amélioré la santé ou la qualité de vie des patients. Mais la FDA a accordé son approbation à la condition que Sarepta termine une étude de confirmation d’ici mai 2021.

L’essai, cependant, est toujours en cours après « de multiples défis dans la planification globale et le démarrage », selon le site Web de la FDA. La nouvelle date cible est 2026, une décennie après que le médicament a été autorisé sur le marché.

Une porte-parole de Sarepta a déclaré que la société avait passé des années à négocier les détails de l’étude avec la FDA, ce qui nécessitait de tester une dose plus élevée.

Entre-temps, Sarepta a obtenu l’approbation de deux autres médicaments contre la dystrophie sur la base de résultats similaires qui nécessitent également des essais de suivi, qui, selon la société, sont déjà bien avancés.

« La FDA a pris un risque avec Sarepta et je pense qu’ils sont brûlés par cela maintenant », a déclaré le Dr Joseph Ross de Yale.

Ross et ses collègues ont montré qu’au moins un quart des résultats de suivi ne sont jamais publiés, laissant des questions aux médecins et aux patients.

Les résultats des deux études Aduhelm de Biogen n’ont pas encore été publiés dans une revue médicale. L’entreprise dit qu’elle « travaille avec diligence pour publier nos données ».

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